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定期输血治疗可减少镰状细胞贫血患儿的中风复

2019-05-08 19:16:28 医疗快讯191℃

  定期输血治疗可减少镰状细胞贫血患儿的中风复发

  2014年8月21日

  根据今天发布的研究结果,范德比尔特领导的一项研究,作为一项国际多中心试验的一部分,发现定期输血治疗可以显着减少患有镰状细胞性贫血的儿童的静音中风和中风的复发新英格兰医学杂志(NEJM)。

  医学博士,公共卫生硕士,Vanderbilt-Meharry镰状细胞病卓越中心主任和儿科学教授Michael R. DeBaun是联邦政府资助的2000多万美元试验的主要研究者,该试验是儿童中最大的一次。镰状细胞。美国近10万人患有镰状细胞病,这是一组遗传性血液病。

  镰状细胞病最常影响非洲裔美国人,在这个种族的每396名新生儿中就有一人出生。在患有该疾病的患者中,红细胞是异常的 - 坚硬,粘稠并且形状像新月。当镰状细胞穿过小血管时,它们可以减少到身体所有器官的正常血流,引起许多并发症,包括需要住院治疗的疼痛,肺病和缩短的寿命。

  镰状细胞性贫血(镰状细胞病最常见的形式)中经常出现无症状卒中,大约3%的学龄儿童患有该病,并且可能导致学习成绩不佳并限制复杂任务的表现。诊断静音中风的唯一方法是使用大脑的磁共振成像(MRI)。一旦孩子出现无声中风,他就会面临更高危险的明显卒中和新的或扩大的无声卒中的风险。

  DeBaun领导的10年试验结果发表在8月21日的NEJM上,该试验涉及美国,法国,加拿大和英国的29个临床中心。

  无声脑梗塞输血(SIT)试验研究了输血治疗对镰状细胞贫血患儿的疗效,以防止重复性脑梗塞(明显中风和无症状中风)。研究人员发现,与未输血的儿童相比,每月输血可使原先无声中风患儿的静音中风和中风复发率降低58%。

   输血治疗的实际益处可能更高,因为15%接受输血治疗的儿童从未接受输血或仅在短时间内接受过输血,但被视为输血治疗,称为“输血治疗”。 ;意图治疗分析。“

  “试验的成功是对1000多名儿童家庭的致敬,这些儿童接受了脑部磁共振成像检查,近200个儿童家庭每月接受三次探访。成功地招募,坚持和保留黑人家庭,其中许多人工作贫困,进行艰苦而复杂的审判,应该打破黑人不愿意参与研究的误解,“ DeBaun,J.C。Peterson M.D.儿科肺病学教授。

  “结果表明社区成员对研究感兴趣,当他们了解情况,有权做出自己的决定,并与独立于参与研究的医疗保健提供者建立信任关系时,"德巴恩继续说道。

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  “该试验的次要益处包括29个站点中每个站点的镰状细胞病患儿临床护理的显着改善,因为每个地点都有一名指定的血液学家,神经病学家,神经放射学家和心理学家团队,以确定并减少进一步的伤害。这个弱势群体的大脑。“

  单盲研究的参与者包括196名5至15岁的儿童,他们没有中风史,但有一次或多次MRI证实的无声中风。他们被随机分配到输血组或观察组。平均参与时间为三年。与观察组相比,输血组患儿重复无症状卒中或中风的可能性降低58%。在接受输血的99名儿童中,6%患有明显中风或患有新的或扩大的无症状中风。在观察组中,97名儿童中有14%患有脑梗塞,这意味着他们在没有每月输血治疗的情况下遭受重复事件的可能性超过两倍。

  鉴于该研究的积极发现,DeBaun和该研究的其他作者建议患有镰状细胞性贫血的儿童在小学开始时进行监测MRI,最好不进行镇静。大多数患有这种疾病的儿童,如果患有无症状中风,将会在6岁时患上这种疾病。

  此外,该研究指出,医疗保健提供者应与家人讨论治疗方案,以确定在检测到无症状卒中时输血治疗是否合适。

  “该研究表明,在开始上学的儿童中筛查无声中风可以导致早期发现和预防复发以及减少镰状细胞性贫血的其他并发症,例如急性疼痛发作和急性胸部综合症。该试验的结果将对患有镰状细胞性贫血的儿童及其家人产生影响,“美国国立卫生研究院国家神经疾病和中风研究所(NINDS)项目主任Deborah Hirtz博士说。

  然而,输血治疗的益处必须权衡过度铁储存,输血反应和错过工作和上学日负担的风险。该研究表明,需要进一步研究,以确定哪些患有无症状卒中病史的儿童复发的风险最大,因此可以针对他们进行输血治疗。

  资料来源:国立卫生研究院国家研究所

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